Японские исследователи впервые удалили лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна, с помощью технологии CRISPR
В удивительном прорыве генетической науки специалисты из Университета Миэ (Япония) впервые применили систему CRISPR-Cas9 для устранения дополнительной копии 21-й хромосомы — именно она провоцирует развитие синдрома Дауна. Эксперимент проводился на человеческих клетках, выращенных в лабораторных условиях.
Этот «хромосомный ремонт» привел к нормализации поведения клеток: у них стабилизировалась активность генов, улучшился рост и снизился клеточный стресс. Особенно впечатляет, что методика сработала не только в стволовых, но и в зрелых клетках кожи, что открывает возможности для её применения в различных тканях.
Хотя до практического использования ещё далеко, исследование стало важным шагом в развитии геномного редактирования. Учёные доказали, что современные технологии позволяют точно удалять не только отдельные гены или их фрагменты, но и целые хромосомы. Это открытие может лечь в основу новых методов регенеративной медицины и терапии генетических нарушений, вызванных хромосомными аномалиями.
Результаты работы опубликованы в журнале PNAS Nexus. Исследователи отмечают: совершенствование CRISPR-технологий способно открыть новые пути борьбы с заболеваниями, связанными с хромосомными отклонениями.